都市快报讯 2021年12月3日，经过医保谈判的八轮“灵魂”砍价，治疗脊髓性肌肉萎缩的诺西那生钠注射液的单价从70多万元降到了3.3万元，并被纳入医保。天价药变得可负担，最近来自河北衡水的一名脊髓性肌肉萎缩症患者仔仔，成为河北省第一个用上该降价药的患儿。

仔仔与父母住在河北省深州市的一个小区里。今年1月5日，也就是新医保目录开始执行后的第4天，仔仔在河北医科大学第二医院，注射了诺西那生钠。目前，河北省已经有3名患儿注射诺西那生钠，并有40名患儿进行了注射登记。

仔仔父母曾想带他到国外去注射 可是费用太高打了退堂鼓

今年五周岁的仔仔，在七八个月大时，父母发现了他行为上的异常。

仔仔妈妈说：“那时他总坐不稳，就是总东倒西歪的，老磕头，后来会坐了就开始会爬，别的小孩爬得特别快，他只能一步一步往前爬。我公公婆婆说别的小孩十个月都能扶着床沿走了，仔仔却怎么也不行。”

最初，夫妇俩只是觉得孩子学走路比较晚，直到一次例行体检时，夫妇俩才知道情况的严重。

“大夫就在病历本上写了这个病SMA（脊髓性肌肉萎缩症）问号，就是待查，然后我们就开始做肌电图，大夫说有问题，当时心里咯噔一下。后来大夫告诉我们这孩子以后会怎么样，就是说功能会逐渐丧失，最严重的影响呼吸，然后不到两岁就去世了。”

大夫的话让夫妇俩无法接受，俩人怎么也不能相信，活泼可爱的孩子竟然患有这样一个奇怪的病，而且没有治疗药物和治疗方法。他们不甘心，又带着仔仔到北京的医院检查，可是诊断结果与省里的结果相同。

为了仔仔能得到治疗，夫妻俩一直在网上查询，看到哪家医院好就带着仔仔去哪家医院，一家三口辗转了国内的很多地方。在得知国外有针对脊髓性肌萎缩症精准靶向治疗的药物、诺西那生钠注射液后，夫妇俩曾一度想带仔仔到国外去注射。

“我当时就想着能不能去国外，我洗盘子干吗我都行，可是一看费用真的打退堂鼓了，真的支付不起。”仔仔妈妈说。

眼看着仔仔连坐和爬的能力都在丧失，束手无策的仔仔的妈妈，加入了一个由脊髓性肌萎缩症患儿的家属组成的微信群，在这个群里，与大家一起“抱团取暖”，寻求宽慰。入群后，仔仔的妈妈才知道，为了给脊髓性肌萎缩症患儿的家属一些护理上的指导，河北医大二院的一些医生也主动加入了这个群。

河北医科大学第二医院小儿内科神经专业主任王秀霞说，其实这个病友群是早就存在的，但当时谁也没有办法。能解决患儿根本问题的是针对性药物，而针对性药物诺西那生钠注射液，那时还没有进口到国内。

仔仔注射一针的费用 个人负担在12000元左右

诺西那生钠注射液于2016年12月首次在美国获批，2019年4月在中国上市，但是单支近70万元人民币的价格，而且患儿每年需要注射数支，这对普通家庭来说根本无法承担。

王秀霞说，在五年之前，你会告诉病人家长没有药可治，后来告诉他们有药可治，但是这个药价钱太高，很多家长就只有抱着孩子回去，我们也觉得很无助。

诺西那生钠注射液的疗程是：第一年要打六针，以后每四个月打一针。每一支按70万元来算，第一年的花费就是420万元。高不可攀的天价，致使绝大多数患儿的家庭望而却步。据王秀霞主任介绍，河北省有脊髓性肌萎缩症患儿300多名，在河北医科大学第二医院登记的有150人。在诺西那生钠注射液没有降价之前，“有药可医”但却承担不起费用的现实一直折磨着患儿家属。

纳入医保后，仔仔注射一针的总费用，国家负担20000多元，个人负担在12000元左右。天价药的这一大幅度降价和医保政策，给患儿和他们的家庭带来了希望。

仔仔妈妈说，这次“国谈”的时候，工作人员说不应该放弃每一个小群体，“当时我真的热泪盈眶，我终于感觉能用上药，真是国家给了我们孩子第二次生命。”

今年1月5日，仔仔在河北医科大学第二医院进行了第一针的注射。由于仔仔有医保，所以仔仔注射一针的总费用，在12000元左右。

王秀霞说：“这个针，相当于一个疾病修复的药物，它可以让基因得到一部分修复以后，产生运动神经元存活蛋白，从而就可以逐渐地改善无力萎缩的状况，当然还是要配合一些康复的训练。”

注射完成后，仔仔回到家中进行恢复。仔仔的妈妈每天都要通过按摩帮助仔仔恢复肌肉的力量，还要借助仪器让他学习独自站立。5周岁的仔仔越来越懂事，他已经学会积极配合治疗。

目前，仔仔一家已经攒够了第二针的费用。今年内，仔仔还要连续注射5针。

“现在我们生活特别明朗，日子也有盼头了。”仔仔妈妈说。