我遇到过很多罕见病患者，因特效药太过昂贵而无法顺利医治，他们承受的痛苦让人于心不忍。成为全国人大代表后，我努力寻找为他们减轻医疗负担的方法，连续多年提交了相关建议。

记得2018年，一位身患罕见病的货车司机在驾驶途中发病，随后被送到我们医院救治。在和家属沟通过程中，我得知他所需的治疗药物没有被纳入医保，需要完全自费。巨额医药费让这个家庭难以承受，这名患者的病情也被耽误。

这种现象不是个例。后来我在全国范围内走访调研多家医院，了解到罕见病患者“因病致贫”“因病返贫”现象并不少见。2019年，我提交了加强罕见病管理的有关建议，提出在现有国家医保目录谈判之外，设立罕见病药物的专项国家谈判，将药物纳入国家医保目录乙类管理，并制定医保支付标准，包括基本医保基金和参保人员共同支付的全部费用。

这项建议很快得到国家医保局答复和有关部门的积极响应，部分罕见病药品进入国家基本医疗保险药品目录，患者只需部分自费，就可以购买到药物。我认识的罕见病患者得知这个消息，都无比激动。

关注罕见病是一项需要持续推进的工作。2020年，我又提交了关于建立中国罕见病医疗保障多方支付机制的建议，提出将更多罕见病药物纳入医保目录，同时整合慈善基金，采用“医疗保险+商业补充保险”组合报销等模式。

我相信，不久的将来，医保、民政、商业保险部门之间的壁垒将被打通，会更有效地减轻罕见病患者的治疗和用药负担。